Sclerosi Multipla: scoperta una molecola capace di riparare i neuroni, nuova frontiera nella lotta contro la malattia

Una scoperta scientifica di grande rilevanza apre nuove prospettive nella ricerca sulla sclerosi multipla (SM), una delle patologie neurologiche più invalidanti e complesse da trattare. Per la prima volta, un’équipe internazionale di ricercatori ha identificato una molecola in grado non solo di proteggere i neuroni, ma anche di promuovere la riparazione della mielina — la guaina protettiva che avvolge le fibre nervose e che nel corso della malattia viene progressivamente distrutta dal sistema immunitario.

La molecola, chiamata bavisant, è un farmaco già noto e sperimentato in passato per altri scopi clinici, ma la sua nuova applicazione apre scenari del tutto inediti. Poiché non nasce da zero ma deriva da composti precedentemente studiati per trattare disturbi del sonno e della veglia, il suo sviluppo terapeutico potrebbe essere più rapido e sicuro rispetto a quello di una molecola completamente nuova, riducendo tempi e costi di sperimentazione.

Cos’è la sclerosi multipla e perché è difficile da curare

La sclerosi multipla è una malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso centrale. In condizioni normali, il sistema immunitario protegge l’organismo da agenti esterni; nella SM, però, questo meccanismo si “inganna” e attacca la mielina, una sorta di isolante che avvolge gli assoni delle cellule nervose e consente la trasmissione rapida dei segnali elettrici. La perdita di mielina porta gradualmente a sintomi che possono includere difficoltà motorie, tremori, problemi di equilibrio, difficoltà cognitive e affaticamento persistente.

Le terapie attuali, pur efficaci nel rallentare il decorso della malattia e nel ridurre la frequenza delle ricadute, non sono in grado di rigenerare la mielina già danneggiata. Questo limita la possibilità di recupero funzionale nei pazienti, soprattutto nelle forme progressive di sclerosi multipla.

La scoperta di bavisant: protezione e riparazione

Il nuovo studio, pubblicato nella prestigiosa rivista Science Translational Medicine, descrive come il composto bavisant sia stato selezionato da una vasta libreria di oltre 1.500 molecole candidate. Grazie a un approccio mirato e a collaborazioni tra centri di ricerca internazionali — tra cui l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, il Paris Brain Institute, l’Université de Californie San Francisco e l’Università di Münster — è stato possibile identificare un composto con potenzialità uniche.

Nei modelli sperimentali murini, bavisant ha dimostrato una capacità di proteggere i neuroni e favorire la riparazione della guaina mielinica, contrastando due dei processi patogenetici più devastanti della SM: la degenerazione assonale e il fallimento dei meccanismi di rimielinizzazione. Questo risultato non solo rappresenta un importante progresso di conoscenza, ma costituisce un possibile punto di partenza per lo sviluppo di terapie che vadano oltre l’immunosoppressione generale, mirando a ristabilire la funzione neurologica compromessa.

Perché il recupero della mielina è fondamentale

Il compito di cercare di riparare la mielina non è semplice. Alcuni studi recenti hanno messo in luce nuovi aspetti biologici: per esempio, si è scoperto che nel cervello e nel midollo spinale sono costantemente prodotti nuovi precursori di oligodendrociti — le cellule responsabili della creazione della mielina — anche in assenza di danno. Tuttavia, fattori come l’infiammazione cronica e l’invecchiamento possono ridurre drammaticamente la sopravvivenza di queste cellule e la loro capacità di maturare in mielinizzatori efficaci.

Gli approcci terapeutici tradizionali si concentrano prevalentemente sul controllo dell’infiammazione e sulla prevenzione delle nuove lesioni; raramente, però, sono efficaci nel ripristinare ciò che è già stato danneggiato. Una molecola come bavisant — che può intervenire sia proteggendo i neuroni sia potenzialmente aiutando a ricostruire la guaina mielinica — rappresenta un cambio di paradigma nella strategia terapeutica.

La ricerca italiana e internazionale che ha reso possibile la scoperta

Dietro questa scoperta c’è una rete scientifica internazionale con un forte contributo italiano. Il progetto fa parte del consorzio internazionale BRAVEinMS (acronimo di Building Research in Active Vedettes and Emerging insights in MS), sostenuto dalla International Progressive MS Alliance, di cui anche l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e la sua Fondazione (FISM) sono membri fondatori. Questa collaborazione globale ha permesso di combinare competenze, tecnologie e risorse per accelerare il progresso della ricerca.

Un elemento decisivo è stato proprio il fatto che bavisant non fosse una molecola completamente nuova, ma già studiata in precedenza in un altro contesto clinico. La cosiddetta “drug repurposing”, ovvero il riutilizzo di farmaci già noti per nuove indicazioni terapeutiche, può ridurre significativamente i tempi e i rischi associati allo sviluppo di nuovi trattamenti. Questo approccio ha un forte valore strategico, soprattutto per malattie croniche e complesse come la sclerosi multipla.

Quali sono i prossimi passi

Nonostante i risultati preliminari siano incoraggianti, bavisant non è ancora pronto per l’uso clinico nei pazienti affetti da sclerosi multipla. La sua attività è stata dimostrata per ora nei modelli animali di laboratorio e richiederà ulteriori studi preclinici per confermare sicurezza ed efficacia. Successivamente, la molecola dovrà essere valutata in studi clinici sull’uomo, partendo da Fase 1 per determinarne la sicurezza, fino a Fasi successive che ne testino l’efficacia nei pazienti con SM progressiva.

Parallelamente, altre linee di ricerca si stanno sviluppando su fronti complementari. Alcuni studi esplorano l’uso dell’intelligenza artificiale per progettare terapie che promuovano la riparazione della mielina, sfruttando piattaforme che consentono di identificare nuovi bersagli biologici e molecole potenzialmente efficaci.

Un panorama terapeutico in evoluzione

La scoperta di bavisant si inserisce in un quadro più ampio di innovazione terapeutica per la sclerosi multipla. Oltre alle molecole emergenti, vi sono farmaci già approvati che hanno cambiato profondamente il decorso della malattia negli ultimi anni. Farmaci come ocrelizumab/hyaluronidase, un anticorpo monoclonale utilizzato per forme attive di SM, rappresentano un esempio di terapia avanzata che può ridurre la progressione nei pazienti con forme recidivanti o progressive.

Inoltre, nuovi studi clinici sono in corso o in fase di progettazione per valutare terapie che agiscono su bersagli specifici del sistema immunitario, come gli inibitori della tirosin chinasi di Bruton (BTK), studiati in trial di Fase 3 per forme progressive della malattia.

Dall’immunosoppressione alla rigenerazione

La ricerca sulla sclerosi multipla ha fatto passi da gigante negli ultimi decenni, trasformando una diagnosi un tempo gravemente invalidante in una condizione gestibile per molte persone. Tuttavia, la sfida della rigenerazione neurologica e della riparazione della mielina è sempre rimasta un traguardo difficile da raggiungere. La scoperta di molecole come bavisant rappresenta oggi una delle più promettenti strade terapeutiche, con la potenzialità di cambiare in modo significativo il modo in cui affrontiamo questa malattia.

Il futuro della neurologia non si limita più a contenere i sintomi: si guarda sempre più alla possibilità di ripristinare le funzioni perse, di intervenire in modo mirato sui meccanismi biologici alla base della patologia e di offrire speranza concreta a milioni di persone che convivono con la sclerosi multipla in tutto il mondo.